Genes reparadores

La reparación génica, una de las estrategias de terapia génica, se refiere a la reparación in situ del gen defectuoso y la corrección de la secuencia de bases mutadas del gen causante de la enfermedad en las células diana para que pueda expresarse normalmente tanto en calidad como en calidad. cantidad.

Han comenzado los ensayos clínicos de terapia génica con células humanas. La terapia génica debe cumplir las siguientes condiciones: ① Seleccionar la enfermedad adecuada y tener una comprensión clara de su patogénesis y de la estructura y función del gen correspondiente. ② Se ha clonado el gen que corrige la enfermedad y el mecanismo y las condiciones de su expresión; y se comprenden la regulación; ③ El gen tiene células receptoras adecuadas y puede expresarse eficazmente in vitro; ④ Existen vectores y métodos de transferencia seguros y eficaces, y hay modelos animales disponibles; Se ha realizado terapia génica clínica para varias enfermedades y tumores genéticos de un solo gen en humanos. En 1991, científicos chinos llevaron a cabo el primer ensayo clínico del mundo sobre terapia génica para la hemofilia B. Actualmente, cuatro pacientes con hemofilia han recibido terapia génica. Después del tratamiento, la concentración de factor IX en el organismo aumentó y los síntomas hemorrágicos se redujeron, logrando efectos terapéuticos seguros y eficaces. Posteriormente, los científicos chinos utilizaron el gen de la timo quinasa para tratar el glioma maligno y se aprobó el programa de terapia génica para participar en 1 ensayo clínico. Las observaciones preliminares muestran que el 55% de los pacientes sobrevivieron más de un año, y un caso sobrevivió más de tres años y medio, y hasta el momento no se ha encontrado ninguna recurrencia del tumor. Además, también se ha aprobado para ensayos clínicos un protocolo de terapia génica que utiliza el gen del factor de crecimiento endotelial vascular para tratar la enfermedad vascular de las extremidades inferiores por infarto periférico. Actualmente, seis opciones de terapia génica han entrado o están por entrar en ensayos clínicos en mi país. En general, la industria de la terapia génica de China va unos cuatro años por detrás de la de Estados Unidos y se encuentra en la etapa de crecimiento, y la mayor parte todavía se encuentra en la etapa de investigación de laboratorio. Sólo unos cinco proyectos han pasado la revisión y aprobación y han entrado en ensayos clínicos especiales o ensayos clínicos de fase I y II.