¡La medicina más cara está aquí! ¡El precio es 19,08 millones de yuanes! Las empresas chinas también están desarrollando terapias genéticas para la talasemia.
El precio de venta de Zynteglo en los Estados Unidos alcanza los 2,8 millones de dólares estadounidenses (aproximadamente 6,5438 RMB+09,08 millones de yuanes), superando a Novartis (NVS, precio de las acciones 84,92 dólares estadounidenses, valor de mercado 65,438+085,362 mil millones de dólares estadounidenses) atrofia muscular espinal El precio de la terapia génica Zolgensma se ha convertido en "el fármaco más caro de la historia".
Este tratamiento es una terapia génica de una sola vez, también conocida como "beti-cel", que se utiliza para tratar todos los genotipos de beta talasemia que requieren transfusiones de sangre periódicas. Esta es la primera vez que la FDA aprueba la terapia genética para pacientes con beta-talasemia. Para estos pacientes, el tratamiento es un "cambio de juego", afirmó Bloomberg. Hasta entonces, el único tratamiento disponible para la enfermedad consistía en un trasplante de médula ósea de un familiar del paciente.
Bluebird nació en la ola de la terapia génica. Una vez, como la "favorita" de la biotecnología, los inversores de Wall Street acudieron en masa a ella, pero ahora se ha visto reducida al borde del agotamiento del capital.
Estimulado por la noticia de que se aprobó la cotización de Zynteglo, el precio de las acciones de Bluebird Bio subió un 24% el 17 de agosto, hora local. Subió un 17% antes de que cerrara el mercado al día siguiente, pero cerró en un 14,31%. cerró en 5,865438 USD+0. Al cierre de operaciones del día 19, el precio de las acciones se recuperó ligeramente, subiendo un 2,75% para cerrar en 5,97 dólares.
Ahora, con este “fármaco más caro de la historia”, ¿podrá Bluebird volver a despegar?
“Cambio de juego”
En junio de este año, un panel asesor de la FDA votó unánimemente para aprobar la comercialización de Zynteglo, diciendo que los beneficios de este tratamiento superan los riesgos. La FDA dijo que en ensayos posteriores, el 89% de los pacientes que recibieron la terapia genética con Zynteglo no requirieron transfusiones de sangre y no hubo problemas de seguridad obvios.
Alexis Thompson, jefa del Departamento de Hematología del Hospital Infantil de Filadelfia, afirmó que aunque la terapia génica no es eficaz para todos, la vida de la mayoría de los pacientes ha cambiado drásticamente. La terapia se está utilizando en ensayos clínicos en el Hospital Infantil de Filadelfia. Thompson reveló que antes de esto, los pacientes con beta-talasemia que necesitaban transfusiones de sangre tenían que permanecer en el hospital durante 4 a 6 horas cada 2 a 4 semanas, a veces incluso durante la noche.
Se ha informado que la β-talasemia es una de las enfermedades monogénicas más comunes. Debido a mutaciones en el gen que codifica la beta-globina, los niveles de hemoglobina de los pacientes disminuyen significativamente o incluso desaparecen. Para sobrevivir, los pacientes deben recibir transfusiones de sangre durante toda su vida. Si bien las transfusiones de sangre pueden aliviar temporalmente los síntomas asociados con la anemia grave, como fatiga, debilidad y dificultad para respirar, no curan los síntomas y pueden causar complicaciones graves, como sobrecarga de hierro y daño multiorgánico.
Durante la última década, la edad promedio de muerte de los pacientes con beta talasemia dependiente de transfusiones en los Estados Unidos fue de 37 años.
Zynteglo es una terapia génica de una sola vez que introduce el gen de la β-globina en las propias células madre hematopoyéticas del paciente a través de un vector lentiviral para producir hemoglobina normal y restaurar la función de los glóbulos rojos, reduciendo así significativamente la necesidad del paciente. para transfusiones de sangre. En un mundo ideal, el paciente ni siquiera necesitaría una transfusión de sangre.
Esta terapia es un "cambio de juego" para los pacientes con beta-talasemia que requieren transfusiones de sangre regulares la mayor parte del tiempo, según Bloomberg News.
Sin embargo, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. también ha planteado el riesgo potencial de que este tratamiento cause tumores sanguíneos. Aunque no se identificaron casos en los estudios de ZNTEGLO, se debe controlar la sangre de los pacientes que reciben ZNTEGLO durante al menos 65,438+05 años. También se debe controlar a los pacientes para detectar alergias, trombocitopenia y sangrado mientras toman Zynteglo.
El más caro de la historia
Sin efecto curativo, se puede reembolsar el 80% del coste.
Se informa que en los Estados Unidos, según el estándar de atención actual, los gastos médicos de por vida de los pacientes con β-talasemia dependiente de transfusiones ascienden a 6,4 millones de dólares estadounidenses, y el promedio anual Los gastos médicos totales por paciente son 23 veces mayores que los de la población general. Bluebird Bio estima que aproximadamente entre 1.300 y 1.500 personas en los Estados Unidos padecen beta-talasemia.
Zynteglo se vende por 2,8 millones de dólares en Estados Unidos, pero cuando se aprobó su comercialización en la UE en mayo de 2009, el precio de esta terapia era de 654,38+5.750 euros (aproximadamente 654,38 al tipo de cambio de entonces). +0,8 millones de dólares). Aunque el precio en la UE era mucho más barato que ahora, la comercialización de Zynteglo en Europa también enfrentó muchos obstáculos. En abril de 2021, al no poder llegar a un acuerdo de precios con el gobierno alemán, Bluebird decidió retirar temporalmente la terapia génica Zynteglo del mercado alemán y, posteriormente, la empresa se retiró gradualmente del mercado europeo.
En cuanto al precio de Zynteglo en el mercado estadounidense, la FDA cree que su precio está dentro del rango de rentabilidad considerado por el equipo de revisión independiente.
Según los informes, el modelo de pago lanzado por American Bluebird Biotechnology es un pago único por adelantado más hasta un 80% de riesgo compartido. Si el paciente no mantiene la exención de transfusión dentro de los dos años posteriores a la transfusión, el paciente o las instituciones comerciales, como los seguros, recibirán un reembolso del 80%.
Bluebird Bio afirmó que aproximadamente entre el 70% y el 75% de los pacientes con beta-talasemia que dependen de transfusiones de sangre en los Estados Unidos tienen seguro comercial, y la compañía se encuentra en etapas avanzadas de negociaciones con importantes organizaciones comerciales. incluidas las agencias de gestión de beneficios de medicamentos, y Trabajar con algunas agencias estatales de Medicaid.
Zynteglo se lanzará oficialmente en Estados Unidos en el cuarto trimestre de este año. Dado que se necesitan entre 70 y 90 días para recolectar células para inyección intravenosa, se espera que el tratamiento formal comience en el primer trimestre de 2023.
¿Se espera que la criatura pájaro azul "renazca"?
En la década de 1970 se propuso por primera vez el concepto de terapia génica. En la década de 1990, los ensayos clínicos de terapia génica estaban en pleno apogeo en los Estados Unidos. Desde 65438 hasta 0995, apareció el primer caso de éxito clínico de terapia génica en los Estados Unidos, y la terapia génica comenzó a atraer mucha atención.
Bluebird nació en esta ola. En 1992, dos investigadores del MIT fundaron Genetix Pharmaceuticals, el predecesor de Bluebird.
En las décadas siguientes, el desarrollo de la tecnología genética maduró gradualmente y las empresas de biotecnología fueron cada vez más favorecidas por el mercado de capitales. Bluebird persiguió la victoria y aterrizó en Nasdaq en 2013. El precio previo a la IPO era de 17 dólares por acción y subió un 50% el día de la cotización, acercándose a 26 dólares por acción. En 2018, el precio de las acciones de la compañía alcanzó su punto más alto: 231 dólares por acción, y Bluebird Bio no había lanzado oficialmente su producto en ese momento.
Hasta 2019, la terapia génica Zynteglo de Bluebird estaba aprobada para su comercialización condicional en la UE, pero se retiró de la región en 2021 después de sufrir un importante revés. Posteriormente, Skysona, otra terapia génica para el tratamiento de la adrenoleucodistrofia, también se retiró del mercado europeo.
La desgracia nunca viene sola. En mayo de 2020, la FDA retrasó bb2121, una terapia CAR-T para pacientes con mieloma múltiple refractario desarrollada conjuntamente por Bluebird Bio y BMS debido a datos insuficientes. Desde junio de 165438 hasta octubre del mismo año, la solicitud de comercialización de la terapia génica para la anemia falciforme (SCD), leguminosa, también se retrasó durante un año completo.
Después de muchos reveses, Bluebird comenzó a decaer y el precio de sus acciones también siguió bajando. Al cierre de las acciones estadounidenses el jueves, el precio de sus acciones se había desplomado un 97,5% desde su máximo de 2018.
El periodista revisó los informes financieros de Bluebird Bio en los últimos años y descubrió que en 2019, 2020 y 2021, las pérdidas netas de la compañía alcanzaron los 790 millones de dólares, 620 millones de dólares y 820 millones de dólares respectivamente. El informe financiero de 2021 de Bluebird Bio muestra que la empresa solo tiene aproximadamente 442 millones de dólares en efectivo disponible y activos líquidos relacionados.
La aprobación de Zynteglo en Estados Unidos podría ayudar a reactivar el negocio de Bluebird Bio. "Tras los fracasos en Europa y los retrasos regulatorios en Estados Unidos, las licencias ofrecen una manera de obtener ingresos significativos", escribió en una nota el analista de Bloomberg Marc Engelsgjerd.
Según el informe financiero de 2021 de Bluebird Bio, las tres principales terapias genéticas de Bluebird Bio: ZNTEGLO, Skysona y LentiGlobin alcanzarán nuevos hitos y se espera que generen un nuevo crecimiento de ingresos. Actualmente, Zynteglo ha dado un paso importante hacia el mercado.
La compañía cree que también se espera que Skysona sea aprobado y reciba una revisión prioritaria en 2022, y que LentiGlobin presente una solicitud de licencia en el primer trimestre del próximo año.
Las empresas chinas también están desarrollando una terapia génica para la talasemia.
La beta-talasemia es común en todo el mundo. Asimismo, en China también está aumentando el número de pacientes con talasemia.
Los datos del "Libro Azul de la Talasemia de China (2020)" publicado en mayo de 2021 muestran que alrededor de 345 millones de personas en el mundo tienen el gen de la talasemia, y alrededor de 30 millones de personas en mi país tienen el gen de la talasemia. con talasemia de moderada a grave Hay alrededor de 300.000 pacientes con talasemia y el número aumenta a un ritmo de aproximadamente el 10% cada año.
Debido a los recursos sanguíneos limitados y al alto costo de los quelantes de hierro, solo algunos pacientes con talasemia en mi país pueden mantener las transfusiones de sangre y el tratamiento estándar de eliminación de hierro. La tasa de supervivencia de los pacientes con talasemia es significativamente menor que la de los países desarrollados. países.
En la actualidad, empresas nacionales también están desarrollando terapia génica para la talasemia.
Según China Business News, el 16 de agosto de este año, Shanghai Bangyao Biotechnology Co., Ltd. (en lo sucesivo, "Bangyao Biotechnology") anunció su terapia genética para la β-talasemia dependiente de transfusiones. La solicitud de ensayo clínico para el producto "BRL-101 Inyección autóloga de células madre hematopoyéticas" fue aprobada oficialmente por el Centro de Evaluación de Medicamentos de la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. en China el mismo día.
Aunque BRL-101 de Bangyao Biotech y Zynteglo de Bluebird Biotech son productos de terapia génica, todavía existen diferencias entre ellos. El primero es un producto de terapia de edición genética y el segundo es un producto de terapia génica lentiviral.
Bangyao Biotech afirmó que entre los tratamientos tradicionales para la talasemia, el trasplante de células madre hematopoyéticas es la única forma de curar la β-talasemia, pero es costoso y extremadamente difícil de igualar. Sólo un pequeño porcentaje de pacientes puede recibir un trasplante. Si las células madre hematopoyéticas autólogas pueden modificarse genéticamente e infundirse nuevamente en los pacientes, se pueden resolver problemas como fuentes insuficientes de células madre hematopoyéticas y la dificultad de compatibilidad. El avance de la tecnología de edición de genes CRISPR hace posible esta estrategia de tratamiento. BRL-101 es un producto de terapia génica desarrollado sobre la base de la plataforma de células madre hematopoyéticas desarrollada de forma independiente por la empresa. Esta plataforma utiliza principalmente un sistema de edición de genes para modificar las células madre hematopoyéticas del paciente. Las células madre hematopoyéticas modificadas se devuelven al cuerpo del paciente mediante autorrenovación, diferenciación y reconstrucción para modificar la población celular, logrando así el propósito de tratar enfermedades del sistema sanguíneo. .
Bangyao Biotech también afirmó que, en comparación con otras terapias génicas de β-talasemia, la terapia génica con células madre hematopoyéticas de la compañía es más eficiente, conveniente y segura, con buena focalización, alta seguridad y una amplia gama de efectos, lo que es notable. efectos terapéuticos y otras ventajas. Se puede curar una vez en la vida, el costo se puede reducir significativamente y se espera que se convierta en una terapia que beneficie al público.
Antes de que BRL-101 de Bangyao Biotech anunciara su aprobación clínica, en 2021, el producto de investigación ET-01 de Boya Yinji también recibió aprobación para ensayos clínicos en China. De manera similar, ET-01 también es un producto de terapia de edición genética.