Como nuevo método de tratamiento de enfermedades, la terapia génica ha logrado resultados alentadores desde su nacimiento hace más de 20 años. Con el desarrollo de la patología molecular, la biología molecular y otras disciplinas relacionadas, las estrategias de tratamiento se han vuelto cada vez más abundantes, muchas de las cuales han entrado en ensayos clínicos o etapas de implementación y se han convertido en tratamientos auxiliares de importancia clínica. Al mismo tiempo, las enfermedades objeto de tratamiento también se han ampliado desde enfermedades tempranas de un solo gen a enfermedades que amenazan gravemente la salud humana, como tumores, enfermedades virales, enfermedades cardiovasculares, etc. En la actualidad, la terapia génica todavía enfrenta algunas dificultades en teoría y tecnología, como pocos genes terapéuticos, baja eficiencia de transferencia de genes y poca capacidad de control de la expresión genética. También existen muchas controversias éticas. Sin embargo, es previsible que una vez superados estos desafíos, la terapia génica marque el comienzo de un gran avance y se convierta en un método de tratamiento de rutina en un futuro próximo, contribuyendo de manera importante al mantenimiento de la salud humana.
1. Estado actual de la investigación en terapia génica
Después de más de 20 años de tortuoso desarrollo, la investigación en terapia génica ha logrado logros notables. Las enfermedades objeto de tratamiento se han ampliado desde enfermedades genéticas de un solo gen hasta tumores, enfermedades virales, enfermedades cardiovasculares, etc. , y los tipos de genes diana y células diana utilizados en el tratamiento también son más abundantes, los métodos de transferencia de genes diana son más diversos y más eficientes, y las estrategias de tratamiento están más dirigidas a tejidos y tejidos enfermos. ......
2. La perspectiva de la terapia génica.
El futuro desarrollo de la terapia génica se enfrenta a retos técnicos y éticos sin precedentes. Los desafíos técnicos que se enfrentan incluyen: encontrar genes terapéuticos cada vez más eficaces, sistemas de administración de genes eficientes y específicos y controlabilidad de la expresión genética. Las controversias éticas surgen principalmente de la seguridad del tratamiento y del conflicto entre la terapia génica y la ética existente. Con el desarrollo de la biología molecular, patología, etc. ......