Estado actual de los medicamentos huérfanos

De las 5.000 a 6.000 enfermedades raras que se diagnostican actualmente, la mayoría son incurables y sólo unas pocas pueden curarse. Sin embargo, estos “medicamentos huérfanos” son muy caros y las familias comunes y corrientes no pueden soportar la enorme presión financiera. Tomemos, por ejemplo, los medicamentos utilizados para tratar la enfermedad de Gaucher. El tratamiento anual cuesta aproximadamente $200,000. El alto coste del tratamiento obliga a muchos pacientes a abandonarlo. Actualmente, 134 pacientes con la enfermedad de Gaucher en todo el país han recibido medicamentos gratuitos a través del proyecto de donación caritativa del Programa de Alivio de Enfermedades Raras.

En la actualidad, no existe una definición oficial y autorizada de enfermedades raras en China, y no hay informes precisos de datos sobre los tipos de enfermedades y los pacientes. Según la tasa de incidencia de enfermedades raras definida por la Organización Mundial de la Salud, que oscila entre el 0,65% y el 1%, actualmente hay más de 10 millones de pacientes con enfermedades raras en mi país. Sin embargo, el progreso de mi país en la prevención y el tratamiento de enfermedades raras es lento y existe una falta de apoyo político para la investigación y el desarrollo, la introducción, la producción y la venta de medicamentos para enfermedades raras, lo que genera una brecha en el mercado nacional de medicamentos para enfermedades raras. industria de investigación y desarrollo.

Debido a las bajas ganancias, la baja demanda del mercado y los altos costos de I+D, las compañías farmacéuticas nacionales no son rentables y no producen medicamentos huérfanos. Como resultado, muchos pacientes con enfermedades raras sólo pueden elegir medicamentos importados caros o no hay medicamentos disponibles.