Los científicos utilizan el silenciamiento genético para tratar la enfermedad de Huntington.
La enfermedad de Huntington es una enfermedad genética mortal para la que actualmente no existe cura. Esta es una enfermedad genética fatal que nunca será olvidada. Sus síntomas parecen acompañar a la esclerosis lateral amiotrófica, la enfermedad de Parkinson y la enfermedad de Alzheimer. Los pacientes pierden movimientos incontrolables y capacidades cognitivas deprimidas, a menudo pasan su vida en hogares de ancianos y eventualmente no pueden caminar ni hablar, pero a menudo entienden el lenguaje y reconocen a sus familiares.
Neil Aronin, MD, profesor de medicina, codirector de la Escuela de Neuroterapéutica y líder de renombre mundial en este campo, está explorando un nuevo tratamiento prometedor basado en el silenciamiento de genes o interferencia de ARN. El objetivo del silenciamiento genético es desactivar el gen mutante de la Huntingtina que causa la enfermedad, manteniendo al mismo tiempo el gen de la Huntingtina normal. Los estudios preliminares muestran que esta estrategia terapéutica es eficaz y segura en cultivos de células y ratones. El Dr. Aronin y sus colegas están estudiando la mejor manera de aplicar el silenciamiento genético a los humanos.
"Científicamente, estoy interesado en saber cómo podemos cambiar o reducir el efecto de los genes que causan enfermedades", dijo Aronen. Utilizamos la interferencia de ARN como concepto central para reducir la proteínahuntingtina humana. Insertamos un pequeño trozo de ARN en el virus. Podemos poner este virus en células cerebrales que muestran enfermedad.
Dijo: A través de la interferencia de ARN, se puede reducir la expresión de la proteínahuntintina mutante. Esta es una buena noticia.
Jason Morgan tiene 40 años y padece la enfermedad de Huntington desde el año pasado. La enfermedad es hereditaria; los niños nacidos de padres con el gen extendido tienen un 50% de posibilidades de heredarla. Aproximadamente 30.000 estadounidenses padecen la enfermedad de Huntington.
Morgan dijo: Un día de repente me desperté y tuve pensamientos suicidas. Describió los síntomas comunes de la enfermedad. Nunca antes había tenido esta mentalidad. Espero que mi hijo no tenga que enfrentar esto. Espero, querido Dios, que no tenga que lidiar con esto.
Si desea obtener más información sobre "Los científicos utilizan el silenciamiento genético para tratar la enfermedad de Huntington", continúe prestando atención a la columna de información sobre ciencia y tecnología del espacio profundo. El editor del espacio profundo continuará actualizándolo. Más información sobre ciencia y tecnología. Haz clic para probar Heart of the King 2.