Tratamiento de la púrpura trombocitopénica trombótica

1. Intercambio de plasma: desde la introducción de la terapia de intercambio de plasma, la tasa de mortalidad por PTT primaria ha disminuido del 90% a aproximadamente el 10%. El mecanismo del intercambio plasmático es corregir las deficiencias enzimáticas y eliminar los factores adversos y los autoanticuerpos que causan daño a las células endoteliales y la agregación plaquetaria. Los principios del recambio plasmático son: temprano, suficiente, de alta calidad, combinado. Se utiliza siempre que el paciente tenga trombocitopenia importante y anemia hemolítica microangiopática que no pueda explicarse por otras enfermedades. La literatura extranjera recomienda que el volumen de recambio plasmático sea de 40 a 80 ml/(kg/d) una vez al día hasta que se alivien la trombocitopenia y los síntomas neurológicos, la hemoglobina esté estable y el nivel de lactato deshidrogenasa sérica sea normal, y luego el recambio plasmático sea normal. reducir gradualmente la cantidad dentro de 1 a 2 semanas hasta que se detenga. Los sustitutos del plasma utilizan principalmente sobrenadante crioprecipitado o plasma fresco congelado. Aunque el paciente tiene trombocitopenia grave, sigue siendo importante evitar las transfusiones de plaquetas. El recambio plasmático es ineficaz en pacientes con PTT familiar recurrente crónica.

2. Transfusión de plasma: Para los pacientes con PTT hereditaria, la transfusión de plasma es la primera opción de tratamiento. También se utiliza como tratamiento alternativo al recambio plasmático incondicional, pero su eficacia no es tan buena como la del recambio plasmático. A menudo se utiliza en combinación con glucocorticoides, inmunoglobulina intravenosa y ciclosporina a.

3. Los glucocorticoides pueden estabilizar las membranas plaquetarias y de las células endoteliales e inhibir la producción de IgG. Generalmente se usa simultáneamente con el recambio plasmático, se continúa hasta la remisión y luego se reduce gradualmente. Se pueden administrar por vía intravenosa prednisona 1 a 2 mg/(kg·d) o dexametasona 20 mg/día, o metilprednisolona en dosis altas, 1 000 mg/día.

4. Los inmunosupresores han informado que la azatioprina y la ciclofosfamida pueden tratar la PTT refractaria al inhibir la producción de autoanticuerpos. El anticuerpo monoclonal anti-CD20 rituximab elimina los anticuerpos inhibidores de ADAMTS13 producidos por clones de células B, lo que conduce a la remisión de la enfermedad. ¿La dosis específica es de 375 mg/m? Cada semana, una media de unos 4 ciclos de tratamiento. La ciclina A puede inhibir la función de las células T colaboradoras al inhibir la desfosforilación mediada por calcineurina, inhibiendo así la diferenciación de las células B y la producción de anticuerpos beneficiosos, a menudo junto con el intercambio plasmático. Las dosis altas de inmunoglobulina pueden inhibir la agregación plaquetaria y el daño del bazo a las plaquetas y los glóbulos rojos, y tienen ciertos efectos en algunos pacientes cuyo intercambio plasmático es ineficaz. .

5. Esplenectomía

El papel exacto del bazo en la patogénesis de la PTT no está claro. Como sistema reticuloendotelial, el bazo es el sitio principal para la producción de autoanticuerpos y la eliminación de complejos antígeno-anticuerpo. Por lo tanto, el sitio de producción de anticuerpos puede eliminarse mediante esplenectomía. Debido a que la eficacia no es muy segura, rara vez se usa en la actualidad y se usa principalmente en pacientes que son ineficaces o que han recaído repetidamente después de otros tratamientos.

6. Suplemento de proteína ADAMTS13.

Purificación de la proteína ADAMTS13 del plasma. La clonación del gen ADAMTS13 y la obtención de la proteína recombinante ADAMTS13 funcional aún se encuentra en la etapa de investigación experimental y actualmente es el tratamiento más prometedor para la PTT. En teoría, RH-Adam TSL 3 sería un tratamiento prometedor para pacientes con PTT hereditaria. .