Investigación y desarrollo de nuevos fármacos: ¿Es común que se desperdicien mil millones de dólares?
Inhalación de insulina: Pat Pfizer en la playa
En julio del año pasado, la Administración de Medicamentos y Alimentos de Estados Unidos (FDA) aprobó un nuevo fármaco para el tratamiento de la diabetes: el polvo para inhalación de insulina Afrezza. . Después de que se aprobó el medicamento, la industria lo elogió como "una innovación importante en el campo del tratamiento de la diabetes". Artículo anterior "Insulina inhalada, ¿buenas noticias para las personas con diabetes?" También fue introducido en . Sin embargo, Afrezza no es la primera insulina inhalada del mundo. Ya en 2006, Pfizer, la mayor empresa farmacéutica del mundo, lanzó al mercado un aerosol de insulina en polvo para inhalación (Exubera). Desafortunadamente, poco más de un año después de su lanzamiento, Pfizer anunció que dejaría de venderlo debido a enormes pérdidas. Hasta ahora, este caso ha circulado ampliamente en la industria como un ejemplo típico de fracaso en I+D de una empresa farmacéutica.
Como todos sabemos, la insulina es una hormona proteica, y la mayoría de las proteínas, incluida ella, se hidrolizarán en aminoácidos tras su administración oral. Hasta la fecha, la insulina se ha administrado principalmente mediante inyección intravenosa o subcutánea. Pero para los pacientes diabéticos no hospitalizados, colgar un biberón todo el día no es realista. La concentración sanguínea de la inyección subcutánea puede individualizarse, lo que afectará la eficacia. Muchos pacientes también temen a las agujas. Impulsado por estos factores, surgió Exubera: atomiza la insulina en polvo a través de un dispositivo de inhalación y la envía a los pulmones, y luego la transporta a todo el cuerpo a través de la circulación sanguínea de los alvéolos. Se puede decir que el miedo mata dos pájaros de un tiro.
Según las predicciones de Pfizer, un producto tan innovador traerá enormes ingresos a la empresa e incluso se convertirá en un nuevo "éxito de taquilla", aunque los costos de investigación y desarrollo son particularmente altos. Sin embargo, la realidad hizo añicos esta idea. El desempeño de las ventas de Exubera es extremadamente sombrío. En el primer año de su lanzamiento, las ventas superaron los 100 millones de dólares, pero ni siquiera los 10 millones de dólares, sólo 5 millones de dólares. Obviamente, con un programa como este, es difícil recuperar el dinero, y mucho menos ganar dinero.
Resulta que el dispositivo de inhalación de Exubera es realmente demasiado grande, especialmente en comparación con las plumas de inyección de insulina cada vez más pequeñas y las bombas de insulina portátiles, parece más un "gigante". En el caso de la insulina, un medicamento que debe llevarse consigo, es realmente difícil sacarlo. Algunos pacientes incluso apodaron a Exubella "rodillo de amasar", creando un popular vídeo de parodia. Aunque Pfizer se dio cuenta de esto y lanzó una abrumadora campaña publicitaria en un intento de lograr que los pacientes aceptaran el dispositivo, aún así no logró salvar la situación. Exubera anunció oficialmente la interrupción de la producción en junio de 2007, y antes de eso, en el tercer trimestre de 2007, Pfizer sufrió una pérdida de 2.700 millones de dólares debido a pérdidas antes de impuestos.
Medicamentos hipolipemiantes: un campo de batalla entre ganadores y perdedores
En la sociedad moderna, la hiperlipidemia es sin duda una enfermedad crónica muy común. Debido a sus efectos a largo plazo (mayor riesgo de enfermedades cardíacas, accidentes cerebrovasculares e incluso muerte), la comunidad médica y los pacientes han necesitado urgentemente medicamentos hipolipemiantes, lo que también ha contribuido a que el mercado actual de medicamentos hipolipemiantes se haya disparado. cierta medida. Sin embargo, el mercado de los fármacos hipolipemiantes puede describirse como brutal. Estrellas como Lipitor (atorvastatina, Pfizer) pueden lograr terribles ventas anuales de hasta 654.380 millones de dólares, pero esos productos fallidos a menudo hacen que los cientos de millones de dólares invertidos por las compañías farmacéuticas se esfumen.
Existen dos tipos de colesterol en el cuerpo humano, entre los que se encuentran las lipoproteínas de baja densidad (LDL) y los triglicéridos (TG), llamados colesterol "malo" porque son extremadamente dañinos para el sistema cardiovascular; La proteína lipoproteína de densidad (HDL) es beneficiosa para la salud humana y también puede frenar el daño del colesterol "malo", por lo que se le llama colesterol "bueno". Para prevenir los riesgos para la salud causados por la hiperlipidemia, generalmente existen dos ideas: una es reducir el contenido de colesterol "malo" en el cuerpo humano impidiendo la síntesis de colesterol en el hígado o la absorción en el intestino delgado; el otro es actuar en diversas partes del cuerpo humano para aumentar el contenido de colesterol "bueno".
La carta de triunfo de los hipolipemiantes, las estatinas, a las que pertenece Lipitor, es un representante típico de la idea anterior: puede bloquear el paso central de la síntesis de colesterol en el hígado, la parte más importante de la síntesis de colesterol en el cuerpo. efecto Puede reducir significativamente los niveles de colesterol "malo". Además, otro fármaco hipolipemiante, la ezetimiba, puede adherirse a las vellosidades del intestino delgado (la parte principal del intestino delgado que absorbe los nutrientes) y reducir los niveles de colesterol "malo" al impedir que las vellosidades absorban el colesterol de los alimentos. Estos dos medicamentos no solo pueden mejorar significativamente la hiperlipidemia, sino que también reducen en gran medida el riesgo de ataque cardíaco e incluso de muerte en el futuro, por lo que los médicos los prefieren ampliamente. Las ventas anuales de la mayoría de las estatinas ascienden a miles de millones de dólares, al igual que las ventas de ezetimiba y sus combinaciones.
Otro enfoque de los fármacos hipolipemiantes se ha convertido en un tema candente porque los niveles de HDL a menudo se correlacionan inversamente con el riesgo futuro de enfermedad cardiovascular de los pacientes en estudios a gran escala. Pero como dice el refrán: "Los ideales están llenos, la realidad es escasa". Este tipo de fármaco ha sufrido repetidos reveses en los ensayos clínicos y hasta ahora no ha habido ningún caso exitoso. La vitamina niacina puede aumentar el HDL en grandes dosis, pero en varios ensayos clínicos a gran escala, la niacina aumentó los niveles de HDL en casi un 20%, pero el riesgo de enfermedad cardíaca no se vio afectado en absoluto y los pacientes sufrían los efectos secundarios desagradables de la niacina (como. como enrojecimiento facial). El medicamento experimental Topp de Pfizer puede aumentar el HDL en casi un 70%, pero no puede reducir el riesgo de enfermedades cardíacas y aumenta la mortalidad de los pacientes en un 60%. Por lo tanto, la investigación y el desarrollo de medicamentos se vieron obligados a detenerse, y 800 millones de dólares en gastos de investigación y desarrollo afectaron a la empresa. duro. . Según los datos actuales, muchas empresas farmacéuticas han sufrido pérdidas en la investigación y el desarrollo de dichos medicamentos, y las pérdidas totales han alcanzado miles de millones de dólares.
Vacuna contra el cáncer de próstata: demasiado truco
Desde que los humanos desarrollaron con éxito vacunas que pueden prevenir un número considerable de enfermedades infecciosas, los científicos han estado pensando que, dado que las vacunas pueden prevenir enfermedades infecciosas Entonces, ¿existe alguna vacuna que pueda prevenir o incluso tratar el cáncer del diablo? Ya existen vacunas para prevenir el cáncer. La vacuna contra el virus de la hepatitis B que todo el mundo ha recibido es la primera vacuna para prevenir el cáncer en la historia de la humanidad. En 2010, una empresa biofarmacéutica estadounidense lanzó una vacuna que puede tratar el cáncer.
Sin embargo, hoy, casi cinco años después, la empresa se ha declarado en completa quiebra. Esta vacuna, Provenge, que puede tratar el cáncer de próstata, fue adquirida por la gran empresa farmacéutica Valeant a precio de col. La razón es que la vacuna creó un truco que llamó la atención en ese momento, pero debido a su eficacia, la vacuna creó un truco, dijo Edgar Engleman, inmunólogo de la Universidad de Stanford. Es mediocre, costosa y no está cubierta por el seguro médico. , entonces tenemos que enfrentar este dilema.
Provenge se llama "vacuna" en gran parte porque puede darle al cuerpo el potencial de atacar las células cancerosas como una vacuna, y se manifiesta en los pacientes cuando el sistema inmunológico ataca los tumores, provocando que los tumores se reduzcan y los síntomas facilidad. Su proceso de producción es extremadamente complejo: primero, las células inmunes responsables de "liderar el ataque" en el sistema inmunológico del paciente son recolectadas por una máquina y enviadas a la fábrica de producción, donde recibirán un "entrenamiento" especial en un petri; plato para "ejercitar" "la capacidad de identificar células de cáncer de próstata; una vez que se complete el "entrenamiento", las células se infundirán en el paciente. Una vez que ingresan al cuerpo humano, pueden llevar rápidamente al sistema inmunológico a luchar contra los tumores.
Precisamente a causa de este tedioso paso, Provenge se vendió a un precio inimaginablemente alto después de su lanzamiento: una dosis de vacuna cuesta 16.000 euros (aproximadamente 16.543,8+0.000 yuanes) para completar un tratamiento. El tratamiento requiere 47.000 euros (aproximadamente 320.000 yuanes). Un precio tan elevado, unido a su mediocre eficacia (sólo prolonga la vida cuatro meses), ha llevado a las principales compañías comerciales de seguros médicos de Estados Unidos y al Servicio Nacional de Salud (NHS) del Reino Unido a negarse a reembolsar el medicamento. En las últimas etapas del emprendimiento, es difícil cubrir incluso los gastos de mantenimiento más básicos hasta la quiebra.