El medicamento contra el cáncer TLC178 de Taiwán ha sido designado como “fármaco para enfermedades pediátricas raras” en los Estados Unidos.
El rabdomiosarcoma representa alrededor del 3 % al 4 % de los cánceres infantiles, con alrededor de 350 casos nuevos en los Estados Unidos cada año. La enfermedad se presenta principalmente en adolescentes, siendo la mitad de los pacientes menores de 10 años. Algunas personas llaman al rabdomiosarcoma músculo esquelético, como sugiere el nombre. El rabdomiosarcoma es un tumor maligno causado por la falla en la diferenciación completa del tejido que contiene el antígeno del rabdomiosarcoma.
En la actualidad, el principal método de tratamiento para el rabdomiosarcoma es la resección quirúrgica. Sin embargo, debido a que el rabdomiosarcoma es difícil de extirpar por completo y es fácil de metastatizar, en la mayoría de los casos aún se requiere quimioterapia o radioterapia posoperatoria. Uno de los principales fármacos de quimioterapia actuales para el rabdomiosarcoma es la vincristina, que es lo mismo que la vinorelbina recubierta con TLC178. Después de ser encapsulado en liposomas, su toxicidad se reduce considerablemente y los experimentos con animales muestran que TLC178 tiene una eficacia considerable en el rabdomiosarcoma, lo que es una oportunidad para que TLC178 sea identificado como una enfermedad pediátrica rara.
Las características fisiológicas de niños y adultos son diferentes, lo que resulta en grandes diferencias en la farmacocinética y farmacodinamia de los fármacos infantiles. Sin embargo, en ausencia de medicamentos desarrollados específicamente para niños, los médicos solo pueden administrarles medicamentos menos adultos en función de su edad y peso. Este método de medicación no científico aumenta las preocupaciones y riesgos ocultos de la medicación infantil. Por lo tanto, muchos países han promulgado regulaciones para fomentar el desarrollo y la producción de medicamentos específicos para niños. La "Identificación de medicamentos para enfermedades pediátricas raras" es un beneficio legal otorgado por la Administración de Medicamentos y Alimentos de los EE. UU. (FDA) para fomentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras y formas de dosificación adecuadas para los niños. Cuando el certificado de medicamento se envía para revisión, los medicamentos con esta marca pueden solicitar el "Cupón de revisión prioritaria pediátrica para enfermedades raras", que puede acortar el período de revisión para medicamentos con un retraso de más de 10 meses a 6 meses. Dado que este tipo de certificado de prioridad no se limita al uso propio de la empresa, a menudo se escucha que este tipo de certificado se revenderá a un precio elevado en el mercado, cuyo precio se disparará de 67,5 millones de dólares en julio de 2014 a 350 millones de dólares. en agosto de 2015.
TLC178 se encuentra actualmente en ensayos clínicos en humanos de Fase I/II en la provincia de Taiwán y Estados Unidos. Si todos los pacientes que reciben la dosis más alta tolerada en ese ensayo no demuestran problemas de seguridad importantes, esa dosis se puede utilizar en el ensayo central.
Título: TLC178, Microcuerpo de Taiwán