Progresos de la investigación en terapia génica
El VIH puede estar bajo control si los bebés cuyas madres transmiten el VIH reciben tratamiento al nacer, dicen investigadores que asisten a una conferencia sobre retrovirus e infecciones oportunistas. Esta es la segunda vez que la comunidad médica descubre que los recién nacidos con SIDA pueden curarse mediante un tratamiento farmacológico agresivo.
En 2009, la comunidad científica también utilizó la terapia génica para conseguir resultados ideales en experimentos con animales. Investigadores del Hospital Henri Mondo de París, Francia, informaron en la edición de junio de 2000 de la revista American Journal of Science Translational Medicine que utilizaron terapia genética para tratar la enfermedad de Parkinson en macacos en el laboratorio, lo que mejoró la capacidad de ejercicio de los monos, sin necesidad de hacerlo. efectos secundarios de tratamientos comunes.
Un paciente con inmunodeficiencia combinada grave en Arizona, EE. UU., murió después de recibir terapia génica en 1999, y otros dos pacientes desarrollaron leucemia después de recibir terapia génica en 2002.
Aunque la mayor parte de la terapia génica aún se encuentra en etapa de investigación y tiene pocas aplicaciones clínicas, tiene un enorme potencial y amplias perspectivas de aplicación. Con el tiempo, muchas enfermedades humanas podrán curarse mediante terapia génica.
En 2012, Europa aprobó el fármaco de terapia génica Glybera para tratar la deficiencia familiar de lipoproteína lipasa. El ingrediente activo del fármaco (es decir, el gen mutado) se encapsula en AAV y se inyecta en los músculos de las piernas del paciente. La compañía farmacéutica holandesa UniQure está en conversaciones con la FDA para que el medicamento sea aprobado para el mercado estadounidense.
A finales de 2013, los Institutos Nacionales de Salud (NIH) de EE. UU. también eliminaron algunos controles innecesarios sobre la terapia génica.
El 6 de marzo de 2014, dos estudios realizados en Estados Unidos descubrieron que erradicar el SIDA puede ser un objetivo alcanzable. Los investigadores afirman haber aplicado con éxito una nueva terapia genética a 12 pacientes. Aunque sólo se han obtenido pruebas preliminares, todavía hay rayos de esperanza.
Algunos observadores de la industria predicen que la primera terapia génica comercial se aprobará en Estados Unidos en 2016.
Científicos de la Universidad de Pensilvania están utilizando terapia génica para tratar la leucemia linfoblástica aguda (LLA), un cáncer infantil común.
A finales de 2013, aproximadamente el 5% de casi 2.000 ensayos de terapia génica habían alcanzado la tercera etapa clínica. Entre ellos, el primer ensayo es el tratamiento de la amaurosis congénita de Leber (LCA).
En 2009, los científicos confirmaron que la terapia genética podría usarse para curar el daltonismo en monos ardilla machos, que naturalmente son incapaces de distinguir entre el rojo y el verde.
En 2015, este par de oftalmólogos colaboraron exclusivamente con Avalanche Biotechnology Co., Ltd. para desarrollar un método eficaz de transferencia de genes para transferir los genes necesarios para que los ojos reconozcan un determinado color.
Los investigadores afirman que desarrollaron dicha tecnología y utilizaron un virus. El trabajo de ensayo preclínico está completo y los Neitz creen que su tratamiento podría estar disponible para tratamiento en humanos dentro de dos años. Y Neitzes espera que algún día las personas con daltonismo sólo necesiten acudir a sus oftalmólogos para recibir una simple "inyección genética" que hará sus vidas más coloridas.