El concepto de terapia génica

La terapia génica es el uso de la transferencia o regulación genética para transferir genes terapéuticos al cuerpo del paciente para reemplazar el producto genético cuya expresión falta en el gen mutado que causa la enfermedad, o para usar la regulación genética para suprimir intencionalmente la expresión genética anormal o reabrir el gen cerrado para lograr el tratamiento genético de enfermedades, tumores, SIDA y cáncer. Sus tipos incluyen la terapia génica somática, la terapia génica de la línea germinal, la ingeniería genética mejorada y la ingeniería genética eugenésica.

El método principal es utilizar vectores virales. Actualmente, en los ensayos clínicos se utilizan habitualmente retrovirus, adenovirus, virus adenoasociados y virus del herpes simple.