La tecnología de edición genética no es segura y puede provocar mutaciones genéticas inesperadas.
Se ha demostrado que esta tecnología, que podría conducir a una revolución en la edición de genes, causa cientos de mutaciones genéticas inesperadas. Los científicos ya han probado la herramienta en humanos y está haciendo sonar las alarmas.
Stephen Tsang del Centro Médico de la Universidad de Columbia dijo: "Creemos que la comunidad científica debería considerar las variantes genéticas causadas por CRSISPR y su daño potencial, incluidas las mutaciones de un solo nucleótido y las mutaciones en regiones no codificantes del genoma. Esto es muy crítico."
Tsang y su equipo de investigación examinaron por primera vez el genoma completo de un órgano vivo editado genéticamente y descubrieron que pueden ocurrir mutaciones genéticas no deseadas en regiones que no tienen ninguna relación con el gen objetivo.
Los estudios anteriores probablemente pasaron por alto las mutaciones mencionadas anteriormente porque en estudios anteriores, se diseñaron y utilizaron algoritmos informáticos para identificar y escanear solo las regiones más vulnerables del genoma, dependiendo del alcance de la edición genética.
Uno de los investigadores, Alexander Bassuk de la Universidad de Iowa, dijo: "Cuando CRISPR se ejecuta en células o tejidos, estos algoritmos predecibles parecen funcionar muy bien. Bien. Sin embargo, la secuenciación del genoma completo ha aún no se ha aplicado para descubrir todos los efectos no deseados en animales vivos."
Tal vez te perdiste la difusión de CRISPR-Cas9. De hecho, escuchamos hablar de esta tecnología hace muchos años. En ese momento, la tecnología se consideraba un concepto "revolucionario" comercializable porque podía editar el ADN de humanos y otros animales y plantas.
Esta tecnología es como la herramienta de "copiar y pegar" de la biología. Los investigadores utilizan proteínas para encontrar un gen específico y eliminarlo del genoma, reemplazando el gen original con ADN seleccionado artificialmente. Por ejemplo, los investigadores pueden reemplazar genes defectuosos por otros sanos.
A diferencia de muchos inventos médicos prometedores, CRISPR continúa desarrollando su potencial.
En los últimos años, esta tecnología se ha utilizado para explorar los "centros de control" del cáncer, reparar mutaciones que causan ceguera, tratar enfermedades genéticas en animales vivos e incluso modificar embriones humanos para conocer las causas de motivo de infertilidad y aborto espontáneo.
Aunque en experimentos preliminares hubo indicios de que se habían producido muchas mutaciones inesperadas en el gen, esto no impidió que esta tecnología abriera un camino para la humanidad.
Ahora, la primera implementación clínica de la tecnología CRISPR se ha lanzado en China, seguida de cerca por Estados Unidos y el Reino Unido. De hecho, algunos investigadores predicen que pronto surgirá una feroz competencia entre China y Estados Unidos.
Ahora, los científicos han encontrado evidencia de que las mutaciones dañinas causadas por CRISPR en animales vivos pueden estar más extendidas de lo que pensábamos.
Tsang y su equipo secuenciaron los genomas de dos ratones que habían sido sometidos a edición genética y controles sanos en estudios anteriores.
En ese momento, los investigadores buscaron todas las variaciones genéticas relevantes para la tecnología, incluidas variaciones en los genes que conducen a la síntesis de ADN y ARN, así como variaciones en moléculas de un solo nucleótido.
Descubrieron que la técnica corrigió el gen cegador en ratones, pero en dos ratones que fueron editados genéticamente con CTISPR, se produjeron más de 1.500 moléculas de nucleótidos inesperadas, más de 1.000 tipos de daños en el ADN. incluidas deleciones (la desaparición de nucleótidos de una cadena de ADN) e inserciones.
El informe de la investigación afirma: "Los algoritmos informáticos ampliamente utilizados por los investigadores para encontrar efectos fuera del objetivo simplemente no pueden predecir estas variantes del ADN".
Para ser claros, este hallazgo no significa que CRISPR no se podrá aplicar a humanos en el futuro. Ahora, se necesita más investigación para determinar si estos resultados son válidos para muestras humanas más grandes, no solo para ratones.
Sin embargo, los hallazgos actuales sugieren que la edición genética puede tener posibles efectos negativos a largo plazo en el tratamiento médico, pero nuestros experimentos aún no han descubierto cuáles son estos efectos negativos.
Para incorporar rápidamente los efectos de las mutaciones fuera del objetivo en los estudios CRISPR, los investigadores ahora están presionando para mejorar las pruebas de detección genética.
Vinit Mahajan, miembro del equipo de investigación de la Universidad de Stanford, dijo: "Todavía somos optimistas sobre la edición de genes CRISPR".
"Somos físicos y sabemos que cada nuevo tratamiento tiene algunos efectos negativos potenciales, pero necesitamos saber cuáles son esos efectos negativos".
Este estudio ha sido publicado en una próxima edición de la revista Nature Methods.
El personal de Tadpole está compilado de sciencealert, traducido por Qingkong Feiyan y reimpreso con autorización.