Modelo de terapia génica
La terapia génica se divide principalmente en dos categorías: una es la modificación genética y el reemplazo genético, lo que significa corregir la secuencia anormal del gen defectuoso y reparar con precisión el gen defectuoso in situ sin ningún otro cambio en el genoma. Mediante la recombinación homóloga, es decir, la tecnología de selección de genes, los genes normales exógenos se recombinan en partes específicas, de modo que los genes defectuosos puedan repararse específicamente in situ. El otro es la mejora genética y la inactivación genética, es decir, en lugar de eliminar genes anormales, se introducen genes exógenos para expresar productos normales para compensar la función del gen defectuoso. O bloquear específicamente la traducción o transcripción de ciertos genes para inhibir la expresión de ciertos genes anormales.
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(1) Corrección genética
Corrige las bases anormales en los genes que causan enfermedades y conserva las partes normales.
(2) Reemplazo genético
Reemplaza el gen que causa la enfermedad por un gen normal mediante tecnología de recombinación homóloga, de modo que el ADN de la célula puede volver completamente a la normalidad.
(3) Adición de genes
Los genes normales se introducen en células somáticas y se expresan mediante la integración de genes no específica de sitio para compensar la función del gen defectuoso o mejorar la función. del gen original, pero causa El gen de la enfermedad en sí no se elimina.
(D) Inactivación de genes
Introducir ácidos nucleicos antisentido específicos (ARN antisentido, ADN antisentido) y ribozimas en las células para bloquear ciertos genes en los niveles de transcripción y traducción Expresión anormal de genes para lograr fines terapéuticos.
(5) "Gen suicida"
Un gen en algunos virus o bacterias puede producir una enzima que puede convertir fármacos que originalmente no son citotóxicos o tienen baja toxicidad en Los precursores son convertidos en sustancias citotóxicas que matan a las propias células. Este gen se llama "gen suicida".
(6) Terapia inmunogénica
La terapia inmunogénica consiste en introducir los genes correspondientes y los determinantes antigénicos que producen inmunidad antiviral o tumoral en las células del cuerpo para lograr el propósito del tratamiento. Como la introducción y expresión de genes de citocinas.
(7) Terapia génica resistente a los medicamentos
La terapia génica resistente a los medicamentos es un método para producir genes resistentes a la toxicidad de los medicamentos con el fin de mejorar la tolerancia del cuerpo a los medicamentos de quimioterapia durante el tratamiento del tumor. Introducido en las células humanas para permitir que el cuerpo tolere dosis más altas de quimioterapia. Por ejemplo, se introduce mdr-1 en células madre de la médula ósea.
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(Extraído de:/research/biomedical/238005.html)