¿Por qué la terapia génica solo puede tratar la herencia recesiva?
La terapia génica se refiere a la introducción de genes normales exógenos en células diana para corregir o compensar enfermedades causadas por defectos y anomalías genéticas para lograr fines terapéuticos. Es decir, el gen extraño se inserta en las células receptoras apropiadas del paciente mediante tecnología de transferencia de genes, de modo que el producto producido por el gen extraño pueda tratar una determinada enfermedad. A grandes rasgos, la terapia génica también puede incluir medidas y nuevas tecnologías para tratar determinadas enfermedades a nivel del ADN.
La terapia génica se divide actualmente en dos categorías: una es la corrección genética y el reemplazo genético, que corrige la secuencia anormal del gen defectuoso y repara con precisión el gen defectuoso in situ, sin involucrar ningún otro cambio en el genoma. . A través de la tecnología de recombinación homóloga (dirigida a genes), los genes normales exógenos se recombinan en partes específicas, de modo que los genes defectuosos puedan repararse específicamente in situ. El otro tipo es la mejora genética (el aumento de genes y la inactivación de genes son funciones de no eliminar genes anormales; , pero introduciendo genes exógenos para expresar productos normales, compensando así las funciones de genes defectuosos o bloqueando específicamente la traducción o transcripción de ciertos genes para lograr inhibir ciertas expresiones genéticas anormales;
La mayoría de las terapias genéticas que se utilizan actualmente no pueden corregir ni reemplazar los genes que causan enfermedades. Solo pueden introducir genes normales que expresan productos para tratar enfermedades. enfermedad El gen es recesivo, por lo que se pueden expresar genes normales. Por ejemplo, un paciente albino tiene un genotipo de aa, más un gen normal A, que es Aaa, y la expresión es dominante y normal.
La eliminación de genes es un tipo de tecnología de selección de genes, similar a la recombinación homóloga de genes. Se refiere a la recombinación homóloga entre ADN exógeno y genes con la misma o similar secuencia en el genoma de la célula receptora, reemplazando así la misma/similar secuencia genética en el genoma de la célula receptora e integrándose en el genoma de la célula receptora. Este método puede producir mutaciones genéticas precisas y también puede corregir correctamente mutaciones genéticas en el cuerpo.
Esta tecnología parece hermosa, pero desafortunadamente la tecnología de eliminación de genes aún no está madura. Incluso se dice que la terapia génica en sí no está muy madura y todavía se está desarrollando rápidamente.
En resumen, la terapia génica en un sentido amplio incluye la eliminación de genes, etc. Sin embargo, por razones técnicas, la terapia génica que realmente se utiliza en la práctica clínica es básicamente el segundo tipo de terapia génica que se utiliza. relativamente simple en tecnología. Esa es la tecnología de mejora genética.