¡Lo siento, llego tarde! ¡El tratamiento de precisión personalizado comienza con la pistola!
"Cada paciente es único y los médicos siempre están tratando de adaptar los medicamentos a diferentes personas. Al igual que cuando se necesita una transfusión de sangre, el tipo de sangre debe coincidir, lo cual es un hallazgo muy importante. Si combinamos individuos Si el código genético del cáncer se "empareja" y se utiliza como estándar práctico, entonces determinar la dosis del medicamento será tan fácil como medir la temperatura corporal: esta es la esperanza que nos trae la medicina de precisión, 2065 438 05 65438 20 de octubre.
El presidente Obama anunció en su discurso sobre el Estado de la Unión de 2015 que Estados Unidos invertirá 2,15 millones de dólares para lanzar un programa llamado Medicina de Precisión (PM), que llevará la medicina de precisión a la vista del público como una estrategia nacional.
La llamada medicina de precisión es un nuevo modelo médico "hecho a medida". En este modelo, las decisiones médicas y su implementación se personalizan según las características individuales del paciente, y el diagnóstico y tratamiento de las enfermedades se personalizan. También se basa en la información genética personalizada del paciente combinada con big data como su entorno individual, estilo de vida, historial médico personal, etc.
El milagro médico de la nueva era
< Los recién nacidos deberían poder disfrutarlo sin preocupaciones. El mundo es hermoso, pero no todos los bebés tienen tanta suerte. Como innumerables recién nacidos, Carina vino al mundo con un fuerte llanto, pero un pequeño bulto en su barbilla la condenó. Su destino fue diferente.Al principio el médico no lo diagnosticó, pero luego se descubrió que se trataba de un tumor maligno. Carina, que sólo tenía 1,5 años, ya se había sometido a 8 rondas de quimioterapia. y la cirugía.
Enfrentados al crecimiento continuo del cáncer, los padres de Carina estaban agotados y no había nada que pudieran hacer para ayudar a la radioterapia, pero el daño en el cerebro disuadió a los nuevos padres de probar cualquier posible fármaco experimental.
Las pruebas genéticas del tumor mostraron que había una fusión anormal de dos secuencias genéticas en la carina, lo que causaba el tumor. Ramamoorthy, un oncólogo de Carina, descubrió un fármaco de ensayo clínico que puede interferir con la proteína sintetizada por esta fusión genética. Actualmente, el medicamento es sólo para adultos.
Posteriormente, el Dr. Ramamoxi y el fabricante del medicamento Loxo Oncology solicitaron un ensayo clínico en niños en febrero pasado.
Al principio, el tumor era así. Grande como una nuez Después de 28 días de tratamiento, casi todos los tumores desaparecieron. Aunque Carina seguirá tomando medicamentos, el tumor puede mutar nuevamente, pero Carina ahora es una niña vivaz y linda. p>
El padre de Karina dijo agradecido: Este tipo de tratamiento vuelve a hacer feliz a nuestra familia.
El éxito de Karina y otros casos similares se debe a la precisión de la medicina. La medicina es la aplicación de la biotecnología y la tecnología de la información en la práctica médica clínica, combinando información de big data de diferentes fuentes para establecer planes de tratamiento personalizados, específicos y eficaces para los individuos.
Pero esto es completamente diferente del modelo médico actual de elegir un plan de tratamiento universal que se adapte a la mayoría de los pacientes. Por ejemplo, el Centro Oncológico Sloan Kettering de Nueva York, líder en este campo, ha secuenciado 654,38 millones de tumores desde 2065.438 04 para que los oncólogos formulen y diseñen planes de tratamiento tumorales personalizados.
La medicina de precisión se está desarrollando rápidamente pero avanza lentamente.
Cualquier reforma y transformación enfrentará desafíos. El desarrollo de la medicina de precisión debe enfrentar desafíos que van desde la industria médica hasta la investigación y el desarrollo de nuevos fármacos.
Las empresas de capital de riesgo gastaron 7 mil millones de dólares en nuevas empresas biomédicas en Estados Unidos el año pasado, según Silicon Valley Bank. Gran parte de este entusiasmo se debe a los avances en la medicina genética y las tecnologías relacionadas.
El éxito del nuevo fármaco de Loxo Oncology refleja el papel de las empresas más pequeñas. Joshua Bilenker, fundador de Loxo, dijo que el desarrollo de la compañía se ha beneficiado de una gran cantidad de información de big data disponible públicamente, como el Atlas del Genoma del Cáncer de los Institutos Nacionales de Salud.
Con el apoyo de fondos de capital privado y fondos de oferta pública, Loxo recibió una inversión de US$250 millones. El enfoque de Loxo en genotipos de cáncer relativamente simples sugiere que la compañía puede saber rápidamente si un tratamiento está funcionando, algo que a los inversores les gusta ver, dijo Berenx.
En comparación con las grandes compañías farmacéuticas que desarrollan nuevos medicamentos para enfermedades comunes, estos ensayos terapéuticos pueden reclutar grupos pequeños, por lo que los costos son menores. Los medicamentos más vendidos para enfermedades comunes a menudo requieren ensayos aleatorios grandes y costosos. En el caso de Karina, sería casi imposible encontrar más de unos pocos miles de pacientes en los Estados Unidos para dicha prueba.
Este tipo de fármaco genético dirigido sólo es adecuado para un pequeño grupo de pacientes y es poco probable que se convierta en un fármaco de gran éxito de ventas y que aporte grandes beneficios a la empresa.
Es probable que empresas como Loxo recuperen sus costos de inversión cobrando una tarifa elevada por paciente.
Actualmente, el coste medio del tratamiento del cáncer es de 654,38 dólares al mes. Sin embargo, en la última década, el precio de los medicamentos contra el cáncer ha seguido aumentando, y tanto las compañías de seguros como los pacientes han comenzado a preocuparse por los precios, porque el costo del tratamiento a cargo de ambas partes ha aumentado (algunos costos médicos corren a cargo de las compañías de seguros). y pacientes en diferentes proporciones).
Al mismo tiempo, la medicina de precisión ciertamente tiene riesgos técnicos.
Editas Medicine ha estado trabajando en un nuevo editor de genes, CRISPR/Cas9, para tratar anomalías genómicas y se espera que comience los ensayos clínicos el próximo año.
Pero antes de eso, todavía quedan muchas cuestiones científicas complejas que deben mejorarse, como la edición genética en sí y cómo administrar medicamentos de manera efectiva a las células correctas.
La medicina de precisión tiene el potencial de tratar con el tiempo enfermedades importantes, pero no es fácil. Algunas enfermedades son muy complejas y pueden involucrar múltiples genomas, lo que dificulta encontrar información genómica correspondiente relevante.
Además de la información genómica, la medicina de precisión también necesita recopilar información de big data, como el entorno, el estilo de vida y el historial de salud del paciente.
Empresas como WellDoc y Omada están tratando de comprender y registrar los datos vitales y de salud de los pacientes a través de dispositivos de comunicación móviles, lo que puede ayudar a pacientes y médicos a encontrar mejores puntos de entrada al tratamiento, especialmente para aquellos con diabetes e hipertensión arterial. Pacientes con enfermedades crónicas como la presión arterial.
Joseph Kvedar, director del proyecto "Connected Health" promovido por el Medical Alliance Group de los sistemas médicos académicos de Boston, dijo que aunque algunos proyectos han tenido éxito, un gran número de pacientes no se han convertido en la audiencia. La medicina de precisión es mucho menos popular que Snapchat, Instagram o Facebook.
Codavid explicó: “Por supuesto, los recordatorios de enfermedades no serán tan populares como las redes sociales, pero todavía tenemos una gran oportunidad. La información de las redes sociales contemporáneas y la información de las comunicaciones móviles hacen que todos sean individuos únicos. Con esta información personalizada, más la información genética de los individuos, podemos llegar más lejos".
Como dijo Obama: "Necesitamos esta información para nosotros y nuestras familias más saludables". pionero en medicina de precisión
Herceptin fue inventado por la empresa de biotecnología Genentech. Es el primer fármaco genético dirigido y fue aprobado por la FDA de EE. UU. en 1998. Se utiliza principalmente para el cáncer de mama metastásico con sobreexpresión de la proteína HER2. .
Desde que Roche, el gigante farmacéutico suizo de Genentech, introdujo Herceptin en mercados fuera de Estados Unidos, Herceptin ha tratado a más de 2 millones de pacientes en todo el mundo y ha generado ventas globales por más de 64 mil millones de dólares. Es bien merecido definir a Herceptin como pionero de la medicina de precisión.
La siguiente es la historia del desarrollo de Herceptin:
De 65438 a 0985, una investigación realizada por los Institutos Nacionales de Salud demostró que el gen HER2 se sobreexpresaba con frecuencia en las células de cáncer de mama. En 1990, los científicos de Genentech, que clonaron el primer gen HER2 humano, encontraron una manera de humanizar los anticuerpos murinos. Mediante modificación genética se obtuvo una proteína de anticuerpo de ratón humanizado, que se une a HER2 en la superficie de las células cancerosas sin provocar una respuesta inmune. Posteriormente, un tercero estimó los costos de I+D de Gentec entre 65.438 millones de dólares y 200 millones de dólares. Los ensayos clínicos realizados entre 1992 y 1998 han verificado la seguridad y eficacia de Herceptin. Se divide en Herceptin como agente único y Herceptin combinado con quimioterapia para tratar pacientes con cáncer de mama metastásico HER2 positivo. En marzo de 1998, Genentech anunció que se asociaría con la empresa de diagnóstico Dako para desarrollar una prueba comercial para diagnosticar pacientes con sobreexpresión de HER2. En mayo de 1998, Genentech solicitó a la FDA la comercialización de Herceptin. La FDA cree que Herceptin ha llenado un vacío médico en el tratamiento de tumores malignos y ha abierto un "canal verde" para realizar una "revisión prioritaria". La revisión se llevará a cabo dentro de los próximos 6 meses, en lugar de 65, según afirma. el procedimiento estándar 438 00 meses. En septiembre de 1998, la FDA aprobó Herceptin para el tratamiento del cáncer de mama metastásico HER2 positivo y aprobó una prueba de diagnóstico para ayudar a diagnosticar a esta paciente. Herceptin fue aprobado en Europa en agosto de 2000. De 2006 a 2008, la FDA aprobó tres tratamientos postoperatorios diferentes basados en Herceptin para el cáncer de mama HER2 positivo en etapa temprana. Luego se aprobó Herceptin para tratar el cáncer de estómago. La primera patente de Herceptin en Europa expiró en 2014. Una empresa de biotecnología india aprobó un medicamento muy similar en 2013. Bajo su liderazgo, una empresa surcoreana también recibió la aprobación para un medicamento similar. Los estudios del fármaco no han mostrado diferencias clínicas en seguridad o eficacia en comparación con el fármaco original. Luego se aprobaron algunos medicamentos en Asia. Poco después de que el presidente Obama anunciara el proyecto de investigación de medicina de precisión de 2,15 millones de dólares en mayo de 2065, la Organización Mundial de la Salud añadió Herceptin a la lista de medicamentos esenciales para los países de ingresos bajos y medios. En 2019, se espera que expire la primera patente de Herceptin en los Estados Unidos, lo que se espera que reduzca significativamente los costos del tratamiento. Temas: Medicina personalizada, genes, pruebas genéticas, tecnología genética, nuevos conocimientos biomédicos, medicina de precisión