Datos detallados sobre fármacos dirigidos a moléculas pequeñas
Definición y características funcionales: Fármacos clínicos de molécula pequeña de uso común, diferencias entre fármacos de molécula pequeña y fármacos de macromolécula, estado de desarrollo y perspectivas. La definición de fármacos de molécula pequeña se refiere principalmente a fármacos sintetizados químicamente, normalmente compuestos orgánicos con un peso molecular inferior a 1.000. Características funcionales: la estructura de los fármacos de molécula pequeña tiene una buena dispersión espacial y sus propiedades químicas determinan sus buenas propiedades farmacéuticas y farmacocinéticas. Estas características hacen que los medicamentos de moléculas pequeñas muestren enormes ventajas en el proceso de investigación y desarrollo de medicamentos y en otros campos de los medicamentos. La investigación y el desarrollo de medicamentos de moléculas pequeñas son cada vez más favorecidos por el mercado. Los fármacos de molécula pequeña comúnmente utilizados en la práctica clínica suelen ser inhibidores de la transducción de señales, que pueden bloquear específicamente las vías de transducción de señales necesarias durante el crecimiento y la proliferación del tumor, logrando así el propósito del tratamiento. Por ejemplo, Gleevec (comúnmente conocido como imatinib) producido por Novartis para el tratamiento de la leucemia mieloide crónica y tumores del estroma gastrointestinal, e Iris producido por AstraZeneca para el tratamiento del cáncer de pulmón de células no pequeñas dirigido a EGFR Sand (comúnmente conocido como gefitinib). y Trocquer (comúnmente conocido como) de Swiss Roche pertenecen todos a esta categoría y han entrado en aplicación clínica. Velcade (comúnmente conocido como bortezomib) producido por Millennium Pharmaceuticals en los Estados Unidos es un inductor de apoptosis y un fármaco de molécula pequeña. Aspirina: También conocida como ácido acetilsalicílico, ácido o-acetilsalicílico, cuyo nombre químico es ácido 2-(acetoxi)-benzoico, es un fármaco antiinflamatorio no esteroideo clásico que nació a finales de la década de 1880. Por sus buenos efectos antipiréticos y antirreumáticos se ha convertido en uno de los fármacos más utilizados. En la década de 1960 se descubrió que tiene buenos efectos antitrombóticos y se utiliza ampliamente en la prevención y el tratamiento de enfermedades cardiovasculares y cerebrovasculares. Vitamina C: La vitamina C (también conocida como ácido L-ascórbico) es un cristal blanco o un polvo cristalino; el color del ácido del estómago se vuelve amarillo gradualmente con el tiempo; La vitamina C tiene cuatro isómeros ópticos en su estructura química, entre los cuales la configuración L tiene la actividad biológica más fuerte. La diferencia entre fármacos de molécula pequeña y fármacos de macromolécula es 1. Los fármacos de macromoléculas biológicas (incluidos péptidos, proteínas, anticuerpos, polisacáridos, ácidos nucleicos, etc.) se utilizan principalmente para tratar enfermedades importantes como tumores, SIDA, enfermedades cardiovasculares y cerebrovasculares y hepatitis. 2. Fármacos de molécula pequeña: normalmente inhibidores de la transducción de señales, que pueden bloquear específicamente las vías de transducción de señales necesarias para el crecimiento y la proliferación del tumor, logrando así el objetivo del tratamiento. 3. Los fármacos de molécula pequeña dependen del poder proporcionado por los gradientes de concentración para ser absorbidos, mientras que los fármacos de molécula grande requieren el transporte activo de proteínas en las células epiteliales del tracto digestivo. Algunos medicamentos se descomponen mediante enzimas digestivas secretadas por el tracto digestivo y requieren inyección. Los fármacos de molécula pequeña tienen las ventajas de una amplia aplicación y una teoría madura. Según las estadísticas, entre los fármacos de uso común, los fármacos de molécula pequeña representan el 98% del total. En los últimos años se ha descubierto que los fármacos de molécula pequeña han aportado esperanzas al tratamiento de la hepatitis C refractaria y el SIDA. Aunque los medicamentos de molécula pequeña han logrado resultados alentadores en el tratamiento de pacientes con hepatitis C crónica refractaria y SIDA y han traído esperanza a estos pacientes, todavía enfrentan muchos desafíos: primero, la eficacia de los medicamentos de molécula pequeña se basa en una combinación basada en soluciones estándar. Si no se usa de acuerdo con los estándares de los medicamentos, los efectos secundarios del medicamento aumentarán y la tolerancia del paciente disminuirá, lo que resultará en efectos deficientes del tratamiento. En segundo lugar, aunque la monoterapia con fármacos de molécula pequeña, especialmente inhibidores de proteasa, puede lograr efectos inhibidores ideales del VHC, el VHC es propenso a mutaciones resistentes a los fármacos, que pueden ocurrir aproximadamente 2 semanas después del tratamiento. Además, los fármacos de molécula pequeña son propensos a múltiples sitios de resistencia después de su administración. En resumen, la investigación sobre fármacos de moléculas pequeñas está en auge y constantemente surgen nuevos fármacos, lo que trae esperanza a algunos pacientes con hepatitis C refractaria y se ha convertido en una dirección importante en la investigación de fármacos anticancerígenos y antitumorales. Con el desarrollo continuo de medicamentos con baja resistencia a los medicamentos, alta eficacia y pocos efectos secundarios, así como la investigación sobre nuevas combinaciones de medicamentos, se cree que en un futuro próximo habrá nuevos avances en el tratamiento de un gran número de enfermedades refractarias. El desarrollo de fármacos de molécula pequeña ha llegado a un punto muerto (cuello de botella). La velocidad de desarrollo anual se fija en un cierto rango, lo que dificulta su avance.
Esto no solo se refleja en la cantidad de nuevos medicamentos lanzados en un cierto rango cada año, sino que, lo que es más importante, las compañías farmacéuticas de RD invierten cada año más, pero no hay avances en los resultados. Debido a que se encuentran en una meseta, es sólo cuestión de tiempo antes de que los fármacos de moléculas pequeñas los alcancen o superen. En las próximas décadas, la cuota de mercado de los fármacos de moléculas grandes será cada vez mayor, superando gradualmente la de los fármacos de moléculas pequeñas. Sin embargo, esto no significa que los fármacos de moléculas pequeñas vayan a desaparecer, ni tampoco que los fármacos de moléculas pequeñas no tengan futuro. Sólo puede mostrar que este tipo de medicamentos ha comenzado a hacer progresos constantes, en lugar de acelerarlos.