¿Cómo mejorar el acceso a medicamentos costosos para enfermedades raras?
El mercado de medicamentos para enfermedades raras es un área de fallas de mercado, desde la investigación y el desarrollo, la producción hasta los precios y el acceso, el mercado no puede proporcionar suficientes mecanismos de incentivos para brindar impulso de desarrollo a las empresas.
En la actualidad, en la mayoría de los países y regiones desarrollados, e incluso en países en desarrollo, como India y Rusia entre los países BRICS, las enfermedades raras se han incluido en el ámbito de la gobernanza pública y son gestionadas por el gobierno. Liderar o intervenir para explorar soluciones sistemáticas al problema de la seguridad del suministro de medicamentos a nivel nacional para formar un nuevo mecanismo de incentivo para la innovación industrial y al mismo tiempo garantizar la accesibilidad a los medicamentos para los pacientes con enfermedades raras.
En comparación con los medicamentos para otras enfermedades, el proceso de investigación y desarrollo de medicamentos para enfermedades raras es más difícil, el número de pacientes es pequeño y los ensayos clínicos son más difíciles.
En ausencia de importantes generadores de ganancias, las empresas generalmente no están dispuestas a invertir enormes costos en el desarrollo y producción de nuevos medicamentos;
Incluso si un medicamento está en el mercado, debido a debido al número limitado de pacientes, las empresas suelen ser reacias a Es necesario aumentar los precios para recuperar la inversión inicial;
Por lo tanto, en cada vez más países y regiones, las enfermedades raras se incluyen en el ámbito de la gobernanza pública, y La intervención gubernamental se utiliza para ayudar a los pacientes a resolver los problemas de medicamentos. Problemas de inaccesibilidad e incapacidad de pago. Considerando las cuestiones de equidad social y eficiencia detrás de las enfermedades raras
Tabla: Estado de implementación del "Plan Nacional de Enfermedades Raras" en algunos países o regiones
Países y regiones que actualmente implementan protección contra medicamentos para enfermedades raras Hay mercados desarrollados y mercados en desarrollo con diferentes sistemas sociales y políticos, y los sistemas de seguridad médica también son bastante diferentes. Hay diversidad y cierto grado de flexibilidad para resolver el problema del acceso y la accesibilidad a los medicamentos para enfermedades raras.
Esencialmente, cada país y región adopta modelos de gestión localizados basados en sus propios sistemas y dotaciones de recursos, tomando diferentes aspectos de la seguridad médica de las enfermedades raras como puntos de entrada.
Gráfico: Aspectos clave de gestión del seguro médico para enfermedades raras en algunos países o regiones
En el proceso de clasificar y resumir la experiencia en el extranjero, descubrimos que es necesario definir enfermedades raras. enfermedades o enfermedades raras a través de la legislación, establecer un sistema de registro, aprobación y revisión de nuevos medicamentos para enfermedades raras que fomente la innovación, la sistematización y la diferenciación, construir un sistema de garantía de pago liderado por el gobierno, cubierto por un seguro médico y multipartito. para medicamentos para enfermedades raras y establecer un seguro médico diferenciado para medicamentos para enfermedades raras. Los sistemas de evaluación de acceso y los sistemas de evaluación de tecnologías sanitarias, al tiempo que reducen o incluso eliminan los gastos de bolsillo de los pacientes con enfermedades raras, se han convertido en el modelo de gestión principal para los medicamentos para enfermedades raras. la seguridad en los países desarrollados e incluso en los países en desarrollo.
1. Definición legislativa de enfermedades raras y medicamentos para enfermedades raras
En países y regiones desarrollados donde las políticas de enfermedades raras comenzaron antes, como Estados Unidos, la Unión Europea, Australia, Japón. y Taiwán, al resolver el problema de las enfermedades raras, todos se centran en la idea de gestión de "medicamentos portadores de enfermedades", es decir, aclarar los límites de los medicamentos para enfermedades raras e innovar el sistema de revisión y aprobación de registros de medicamentos dentro de los límites. , y promoviendo así la accesibilidad a los medicamentos.
Por lo tanto, el reconocimiento del estatus de medicamento para enfermedades raras se ha convertido en el primer paso para promover la accesibilidad y asequibilidad de los medicamentos para enfermedades raras.